La purpura trombocitopénica trombótica es una patología rara, presentandose solo en 1 a 2 personas por millón de habitantes. En esta exposición se describe lo que se tiene que conocer básicamente de la PTT. Se establecen las pautas de tratamiento y la linea que se debe seguir ante estos casos.

1. PÚRPURA TROMBOCITOPÉNICA
TROMBÓTICA
M.R KENYI JEAN PIERRE MERCADO GARCÍA

2. OBJETIVOS
• DEFINICIÓN DE PTT.
• DIAGNÓSTICO CLÍNICO Y LABORATORIAL.
• TRATAMIENTO ESPECIFICO Y ALTERNATIVO.

3. DEFINICIÓN
La púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) es una
microangiopatía trombótica causada por una actividad
severamente reducida de la proteasa de división del factor von
Willebrand (ADAMTS13)
Disintegrin-like and metalloprotease with thrombospondintype 1 motif, member 13
X.E. Guerra-Torres y H. BouarichProtocolo diagnóstico y tratamiento del síndrome hemolítico urémico y la púrpura trombótica trombocitopénica. Medicine.
2019;12(82):4860-3

4. EPIDEMIOLOGÍA
• La PTT es una enfermedad rara, con una incidencia
de aproximadamente de 2-4 casos/millón de
personas/año.
• Es más frecuente en mujeres que en hombres (3-5:
2) y más frecuente en caucásicos frente a
afroamericanos (3:1).
• El pico de incidencia está entre la tercera y la cuarta
década de la vida, aunque se puede presentar en
cualquier grupo de edad.
Bouarich H., Fernandez M., Blasco A. Microangiopatías trombóticas. Medicine. 2019;12(82):4823-30

5. CLASIFICACIÓN
MAT
PTT
Hereditaria
Adquirida
SD U-H
Mediada por
complemento
Hereditario
Adquirido
Proceso patológico que
consiste en la afectación de la
microvascularización con lesión
de la célula endotelial,
engrosamiento de la pared
vascular, ensanchamiento del
espacio subendotelial por
acumulación de proteínas y
material de lisis celular y
presencia de microtrombos
plaquetarios ocluyendo las luces
vasculares.
Bouarich H., Fernandez M., Blasco A. Microangiopatías trombóticas. Medicine. 2019;12(82):4823-30

6. J. de la Rubia et al. Púrupura Trombocitopénica Trombótica. Med Clin (Barc). 2011;136(12):534–540

7. FISIOPATOLOGIA
A) Los multímeros del factor von Willebrand (VWF), producidos y almacenados en los cuerpos de Weibel-Palade de las células endoteliales, se
secretan y se adhieren a las membranas de las células endoteliales a través de GpIbα y P-selectina. Las plaquetas se adhieren a los multímeros de
VWF a través de la glicoproteína de membrana plaquetaria GPIbα. En la sangre que fluye bajo un alto esfuerzo cortante, el FvW en el trombo rico
en plaquetas tiene una conformación estirada y está recortado por ADAMTS13, lo que limita el crecimiento del trombo. B) Si ADAMTS13 está
ausente o inhibido por autoanticuerpos, la acumulación de plaquetas dependiente de VWF no está controlada y puede causar trombosis
microvascular, formación de esquistocitos y, en última instancia, TMA.
Metaloproteasa producida en las células estrelladas del
hígado, los podocitos del glomérulo renal y las células
endoteliales.

8. FISIOPATOLOGÍA
J. de la Rubia et al. Púrupura Trombocitopénica Trombótica. Med Clin (Barc). 2011;136(12):534–540

9. MANIFESTACIONES CLÍNICAS
TRES TIPOS:
1. Relacionadas con la hemolisis por fragmentación mecánica de los hematíes.
2. Relacionadas con la trombocitopenia secundaria al consumo
acelerado de plaquetas.
3. Relacionadas con las de causa isquémica por trombosis y microembolias en los pequeños vasos.
PENTADA:
1. Anemia hemolítica microangiopática regenerativa.
2. Trombocitopenia.
3. Fiebre.
4. Disfunción neurológica.
5. Disfunción renal.
Bouarich H., Fernandez M., Blasco A. Microangiopatías trombóticas. Medicine. 2019;12(82):4823-30
X.E. Guerra-Torres y H. BouarichProtocolo diagnóstico y tratamiento del síndrome hemolítico urémico y la púrpura trombótica trombocitopénica. Medicine.
2019;12(82):4860-3

10. X.E. Guerra-Torres y H. BouarichProtocolo diagnóstico y tratamiento del síndrome hemolítico urémico y la púrpura trombótica trombocitopénica. Medicine.
2019;12(82):4860-3

11. X.E. Guerra-Torres y H. BouarichProtocolo diagnóstico y tratamiento del síndrome hemolítico urémico y la púrpura trombótica trombocitopénica. Medicine.
2019;12(82):4860-3

12. LABORATORIO
Bouarich H., Fernandez M., Blasco A. Microangiopatías trombóticas. Medicine. 2019;12(82):4823-30

13. TRATAMIENTO
El tratamiento de la PTT se fundamenta en aportar la
enzima ADAMTS-13 que está deficiente en el paciente y en
eliminar el anticuerpo inhibidor.
Bouarich H., Fernandez M., Blasco A. Microangiopatías trombóticas. Medicine. 2019;12(82):4823-30

14. Knobl P. Inherited and Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (TTP) in adults. Semin Thromb Hemost 2014; 40 (04): 493-502

15. • Lo habitual es que la cifra de plaquetas empiece a subir tras la tercera o cuarta
sesión de recambio plasmático.
• Una remisión estable se define por la ausencia de síntomas atribuibles a la PTT,
ausencia de actividad hemolítica y un recuento de plaquetas superior a
100.000/mm3 durante más de 3-4 días consecutivos.
• Los casos refractarios cursan con persistencia de la sintomatología neurológica o
con recuento de plaquetas persistentemente bajo (por debajo de 20.000/mm3)
durante los primeros 7-10 días desde el inicio del tratamiento. Esos casos son de
pronóstico incierto y obligan a intensificar la pauta de recambio plasmático y/o a
recurrir a tratamientos adyuvantes como rituximab o esplenectomía.
• 30% recidiva, siendo mas frecuente durante el primer año.
Bouarich H., Fernandez M., Blasco A. Microangiopatías trombóticas. Medicine. 2019;12(82):4823-30

16. El caplacizumab, un fragmento de inmunoglobulina bivalente con factor variable von Willebrand humanizado, de
dominio variable, inhibe la interacción entre los multímeros y las plaquetas del factor von Willebrand.
Entre los pacientes con PTT, el tratamiento con
caplacizumab se asoció con una normalización más rápida
del recuento de plaquetas; una menor incidencia de una
combinación de muerte relacionada con TTP, recurrencia
de TTP o un evento tromboembólico durante el período
de tratamiento; y una tasa más baja de recurrencia de TTP
durante el ensayo que el placebo.